Mnamo Agosti 7, Kituo cha Tathmini ya Dawa (CDE) cha Utawala wa Kitaifa wa Bidhaa za Kimatibabu (NMPA) kilitangaza kwamba sindano ya PA3-17 imependekezwa kujumuishwa katika uteuzi wa tiba ya mafanikio, iliyokusudiwa kwa ajili ya matibabu ya wagonjwa wazima walio na leukemia/lymphoma ya papo hapo ya limfoblastic ya seli T iliyorudi/kukataa (r/r T-ALL/LBL).
Kwa sasa, bado kuna majaribio mengi ya kimatibabu ya teknolojia mpya za kupambana na saratani nchini China zinazotafuta wagonjwa. Kwa ushauri kuhusu dawa na teknolojia mpya, unaweza kuwasiliana na Idara ya Kimataifa ya Hospitali ya Oncology ya Mkoa wa Kusini ya Beijing.
Nambari ya Simu: 4008803716
Kitambulisho cha WeChat: 17801183037
Barua pepe：myimmnet@163.com
Wagonjwa walio na leukemia/lymphoma ya T-lymphoblastic iliyorudi/kukataa (r/r T-ALL/LBL) huonyeshwa kimatibabu kwa kuendelea kwa kasi kwa ugonjwa, ubashiri mbaya na ukosefu wa chaguzi za matibabu. Hivi sasa, ni Nailabine pekee iliyoidhinishwa na FDA mwaka wa 2005 kwa ajili ya matibabu ya wagonjwa wa T-ALL/LBL ambao hawakuitikia angalau regimens mbili za kidini au waliorudi baada ya matibabu, wakiwa na ORR ya 31% na CR ya 23%. Kwa hivyo, kuna haja ya haraka ya kutengeneza njia zingine zenye ufanisi. Mbali na usemi wake katika seli za kawaida za T na NK na kutojieleza katika seli zingine za tishu, CD7 inaonyeshwa sana katika seli za T-ALL/LBL. Kwa hivyo, CD7 inachukuliwa kuwa lengo linalowezekana la maendeleo ya tiba ya CAR-T kwa T-ALL/LBL. Hata hivyo, changamoto ni kuepuka fratricide inayosababishwa na usemi wa CD7 katika seli za T. Watafiti walitengeneza sindano ya seli ya CAR-T kulingana na kingamwili za nano za CD7, inayoitwa sindano ya PA3-17, kwa kuzuia usemi wa molekuli ya CD7 kwenye uso wa seli T kupitia kizuizi cha usemi wa protini ya anti-CD7 (PEBL).
Data ya ufuatiliaji wa muda mrefu kutoka kwa jaribio la kimatibabu la Awamu ya I la sindano ya PA3-17 kwa ajili ya matibabu ya leukemia/lymphoma ya papo hapo ya seli T iliyorudiwa/kukataa (R/R T-ALL/LBL) iliwasilishwa katika mkutano wa kitaaluma wenye mamlaka ya kimataifa wa EHA 2025.
Kufikia Februari 19, 2025, jumla ya wagonjwa 13 waliandikishwa (wagonjwa 3 katika kipimo cha 1, 2, 3, wagonjwa 4 katika kundi la RP2D), ambao wote walipokea sindano moja ya PA3-17 na kukamilisha tathmini ya siku 28 ya kupunguza sumu (DLTs). RP2D ilianzishwa kwa 2×10⁶ CAR-T/kg kulingana na pharmacokinetics, usalama na ufanisi zaidi ya kipimo hiki. Hakuna DLTs zilizotokea na kipimo cha juu zaidi kilichovumiliwa (MTD) hakikufikiwa. Kiwango cha ugonjwa wa kutolewa kwa saitokini (CRS) kilikuwa 84.6% (G3:23.1%, hakuna G4), huku ugonjwa wa neva unaohusiana na seli unaoathiri kinga (ICANS) ukipunguzwa kwa G1-2 (15.4%). Data ya ufanisi ilionyesha kuwa kiwango bora cha mwitikio wa lengo (ORR) kilikuwa 84.6% (11/13) na 76.9% (10/13) walipata msamaha kamili/msamaha kamili huku hesabu ya kupona ikiwa haijakamilika (CR/CRi). Cha kushangaza, 69.2% (9/13, wagonjwa 8 CR) waliendelea na mwitikio wakiwa na miezi 3, huku 50.0% (4/8) wakidumisha CR＞miezi 15 baada ya kuingizwa bila kupandikizwa seli shina baadaye (SCT), na wawili kati yao bado walikuwa na seli za CAR-T zinazoweza kugunduliwa wakiwa na miezi 21. Cha kushangaza, mgonjwa aliyetibiwa mapema sana [kabla ya Upandikizaji wa Seli Shina za Hematopoietic (HSCT), ugonjwa mkubwa ＞cm 7] alipata CR kufikia siku ya 28 na HSCT ya pili akiwa na miezi 6.
Sindano ya PA3-17 ilionyesha uvumilivu mzuri, shughuli kubwa na endelevu ya kliniki kwa wagonjwa waliotibiwa mapema kwa r/r T-ALL/LBL, huku 50% ya wagonjwa wa CR wakibaki hai au/na bila kuendelea kwa mwaka 1.
Kwa sasa, bado kuna majaribio mengi ya kimatibabu ya teknolojia mpya za kupambana na saratani nchini China zinazotafuta wagonjwa. Kwa ushauri kuhusu dawa na teknolojia mpya, unaweza kuwasiliana na Idara ya Kimataifa ya Hospitali ya Oncology ya Mkoa wa Kusini ya Beijing.
Nambari ya Simu: 4008803716
Kitambulisho cha WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Muda wa chapisho: Agosti-13-2025