Mnamo Oktoba 11, 2024, Utawala wa Kitaifa wa Bidhaa za Kimatibabu wa China (NMPA) umeidhinisha ombi la Dawa Mpya ya Uchunguzi (IND) kwaInaticabtagene Autoleucel (Sindano ya CNCT19), tiba ya seli ya antijeni ya kichomeriki inayolengwa na CD19 (CAR)-T, kutibu thrombocytopenia ya kinga ya lupus erythematosus ya mfumo (SLE - ITP). Hii ni IND ya kwanza ya Inaticabtagene Autoleucel iliyoidhinishwa kwa ugonjwa wa kinga mwilini nchini China.
Inaticabtagene Autoleucel ni bidhaa ya tiba ya seli ya CD19 CAR-T, iliyo na CD19 scFv（HI19a）ya kipekee na michakato ya hali ya juu ya utengenezaji. Inaticabtagene Autoleucel ni bidhaa ya kwanza ya CAR-T inayolengwa na CD19 iliyopandwa nchini China, na bidhaa ya kwanza ya tiba ya seli ya CAR-T iliyouzwa kwa B-ALL nchini China. Inaticabtagene Autoleucel inapanua matumizi yake kwa dalili kadhaa, ikiwa ni pamoja na r/r B-ALL kwa watu wazima, r/r DLBCL, watoto na vijana r/r B-ALL, na magonjwa mbalimbali ya kinga mwilini. Matumizi yake Mapya ya Dawa (NDA) ya kutibu Lymphoma ya B-Seli Kubwa Iliyorudi au Kukauka yamekubaliwa na NMPA mnamo Septemba 2024.
SLE ni ugonjwa wa kinga mwilini unaosababishwa na mfumo wa kinga mwilini, ambao kwa kawaida husababisha uharibifu wa viungo vingi. Seli B zisizo za kawaida na kingamwili mwilini huchangia pakubwa katika pathogenesis ya SLE. SLE inaweza kusababisha uharibifu mkubwa wa chembe chembe za damu, yaani SLE-ITP. SLE-ITP hutokea kwa takriban 16% ya wagonjwa wa Kichina wa SLE, wagonjwa wengi wa SLE-ITP hujibu vibaya sana kwa steroidi, vizuizi vya kinga mwilini, na dawa za kibiolojia, na mara nyingi hupata hatari kubwa ya kutokwa na damu kwenye viungo, huku maisha yao ya muda mrefu yakiwa duni.
Mnamo Julai mwaka huu, gazeti maarufu la "The New England Journal of Medicine"ilichapisha utafiti "Seli T za CAR zinazopambana na CD19 katika thrombocytopenia ya kinga ya SLE," ulioandikwa kwa ushirikiano na Profesa Zeng Xiaofeng na Profesa Li Mengtao kutoka Idara ya Rheumatology na Profesa Zhou Daobin kutoka Idara ya Hematology ya Hospitali ya Chuo cha Matibabu cha Peking Union. Utafiti huo ulionyesha ufanisi na usalama wa muda mrefu wa Inaticabtagene Autoleucel katika kutibu SLE-ITP, ukionyesha uwezo mkubwa wa tiba ya seli za CAR-T.
Mwanamke mwenye umri wa miaka 38 aligunduliwa kuwa na SLE mwaka wa 2014 na akapata protiniuria inayoweza kurekebishwa na yabisi-kavu na thrombocytopenia inayoendelea. Matibabu ya awali yaliyotumia glucocorticoids zenye kipimo cha juu (methylprednisolone pulses), hydroxychloroquine, intravenous immunoglobulin, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, na recombinant human thrombopoietin hayakupunguza thrombocytopenia. Hesabu za chembe chembe za damu zilidumishwa kuwa 10,000 hadi 20,000 kwa milimita ya ujazo na hatimaye zilishuka chini ya 10,000 kwa milimita ya ujazo mnamo Julai 2023.
Wakati huo, alijikuta na purpura na ecchymoses kwenye viungo vyake, malengelenge ya damu ya mdomoni, na kutokwa na damu kwenye fizi. Kipimo chake cha uboho kilionyesha kuongezeka kwa myeloproliferation na kuharibika kwa kukomaa kwa megakaryocyte. Prednisone ya kipimo cha chini tu (5 mg kwa siku) na hidroksiklorokwini (0.2 g kwa siku) zilitolewa mwezi mmoja kabla ya kuingizwa kwa seli T ya CAR. Leukapheresis mpya ya Autologous ilitumika kutengeneza inati-cel. Jumla ya seli T za CD19 CAR T 500,000 kwa kila kilo ya uzito wa mwili zilitolewa baada ya mgonjwa kufanyiwa chemotherapy ya lymphodepleting kwa kutumia fludarabine (kwa kipimo cha 25 mg kwa kila mita ya mraba ya eneo la uso wa mwili) kwa siku siku ya −5, −4, na −3 na cyclophosphamide (kwa kipimo cha 250 mg kwa kila mita ya mraba) siku ya −5 na −4 kabla ya tiba ya seli T ya CAR.
Baada ya sindano ya Inaticabtagene Autoleucel, idadi ya chembe chembe za damu za mgonjwa iliendelea kuongezeka, na mwitikio kamili wa kimatibabu ulipatikana, na glukokotikoidi na dawa zote za kukandamiza kinga mwilini zilisitishwa. Kwa sasa, mgonjwa amerudi kwenye maisha ya kawaida.
Kwa sasa, kuna majaribio mengine mengi ya kimatibabu ya CAR-T nchini China, na wanatafuta wagonjwa. Kwa mashauriano kuhusu dawa na teknolojia mpya, unaweza kuwasiliana na Idara ya Kimataifa ya Hospitali ya Oncology ya Mkoa wa Kusini ya Beijing.
Nambari ya Simu：4008803716
Email：myimmnet@163.com
MAREJEO
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Muda wa chapisho: Novemba-08-2024