Mnamo Julai 20, Matumizi Mapya ya Dawa(NDA) ya pCAR-19B iliyotengenezwa kwa kujitegemea na Precision Biology ilikubaliwa rasmi na Utawala wa Kitaifa wa Bidhaa za Kimatibabu wa China (NMPA). Bidhaa hii ni bidhaa ya kwanza ya CAR-T kwa leukemia ya utotoni nchini China, ambayo hutumika kutibu wagonjwa wa umri wa miaka 3-21 wenye leukemia ya lymphoblastic ya papo hapo iliyorudiwa/kurejeshwa kwa CD19 (ALL).
Leukemia ya papo hapo ya lymphoblastic (ALL) ni mojawapo ya uvimbe mbaya unaoenea sana kwa watoto na chanzo kikuu cha vifo kwa watoto na vijana. Tiba ya seli ya kipokezi cha antijeni ya chimeriki (CAR-T) imebadilisha matibabu ya seli B-ALL iliyorudiwa/kukataa (R/R), huku bidhaa ya kwanza iliyoidhinishwa na FDA, Kymriah(tisagenlecleucel) ikitengenezwa na Novartis, na hivyo kuboresha kwa kiasi kikubwa viwango vya msamaha na muda wa kuishi.
pCAR-19B ni bidhaa ya seli ya CAR-T yenye kipande cha CD19 maalum cha mnyororo mmoja (scFv) kilichoboreshwa ili kushughulikia masuala ya usalama.
Mnamo Novemba 2023, pCAR-19B imepewa "Uteuzi wa Tiba ya Ufanisi" na Utawala wa Kitaifa wa Bidhaa za Kimatibabu wa China kwa ajili ya kutibu B-ALL.
Matokeo ya ufanisi na usalama wa pCAR-19B katika jaribio muhimu la kimatibabu lililowahusisha wagonjwa wa watoto na vijana wa China walio na seli ya R/R B ALLilitangazwa katikaMkutano wa Mwaka wa 66 wa Jumuiya ya Marekani ya Hematology (ASH).
Mbinu: Jaribio hili la awamu ya 2 (NCT05334823) lilikuwa utafiti wa mkono mmoja, wazi, na vituo vingi. Wagonjwa wenye umri wa miaka ≥ 3 na ≤ miaka 21 katika uchunguzi na CD19+ R/R B-ALL iliyothibitishwa walijumuishwa. Mwisho mkuu ulikuwa kiwango cha jumla cha msamaha (ORR), kilichofafanuliwa kama msamaha kamili (CR) pamoja na CR na kupona damu bila kukamilika (CRi) ndani ya miezi 3 baada ya kuingizwa.
Matokeo: Kufikia Aprili 18, 2024, wagonjwa 89 walikuwa wameandikishwa na kufanyiwa leukapheresis, huku wagonjwa 64 wakipokea pCAR-19B infusion. Hakukuwa na visa vya kushindwa kwa utengenezaji. Miongoni mwa wagonjwa walioingizwa, 6.25% (4/64) walikuwa na kinzani na 93.75% (60/64) walikuwa wamerudia matibabu mengi ya awali au upandikizaji wa seli shina za allogeneic. Umri wa wastani ulikuwa miaka 11 (kiwango cha 3-21), na 56.25% (36/64) walikuwa wanaume. Zaidi ya hayo, 75% (48/64) ya wagonjwa walikuwa na angalau jeni moja yenye hatari kubwa. Mzigo wa wastani wa mlipuko wa uboho (BM) mwanzoni ulikuwa 58.3% (kiwango cha 5%-98%) huku mzigo mzito wa mlipuko wa BM (≥50%) ukizingatiwa katika 56.25% ya wagonjwa.
Katika ufuatiliaji wa wastani wa siku 211 (kiwango cha 35-750), ORR bora zaidi ilikuwa 90.63% (58/64), huku 78.13% ya wagonjwa (50/64) wakipata CR na 12.5% ya wagonjwa (8/64) wakipata CRi, ikizidi ufanisi wa bidhaa za tiba ya kibiashara ya kupambana na CD19 CAR-T zilizoripotiwa katika R/R B-ALL. 98.27% (57/58) ya wagonjwa walio na ORR walipata msamaha hasi wa ugonjwa mdogo uliobaki (MRD). ORR katika miezi 3 ilikuwa 76.56% (49/64). Muda wa wastani wa majibu (DOR) ulikuwa miezi 10.61 (95% muda wa kujiamini 7.66-20.96). Kiwango cha wastani cha kuishi kwa jumla (OS) kilikuwa miezi 23.92 (95% muda wa kujiamini 9.86-NR).
Ugonjwa wa kutolewa kwa saitokini (CRS) na ugonjwa wa sumu ya seli unaohusiana na kinga (ICANS) ulitokea kwa 98.44% na 50% ya wagonjwa, mtawalia. Daraja la ≥3 CRS na ICANS zilizingatiwa kwa 29.69% na 39.06% ya wagonjwa, mtawalia. Muda wa wastani wa Daraja la ≥3 CRS na ICANS ulikuwa siku 4 na siku 3, mtawalia. Hakukuwa na vifo vilivyohusishwa na CRS au ICANS.
Hitimisho: Licha ya mzigo mzito wa milipuko ya BM na hatari kubwa ya mabadiliko ya kijenetiki, pCAR-19B ilionyesha viwango vya juu vya msamaha, ilipata kiwango cha juu cha msamaha hasi wa MRD, majibu ya kudumu, na wasifu unaovumilika wa usalama. Utafiti huu unawakilisha jaribio la kwanza muhimu la kliniki la B-ALL ya utotoni katika idadi ya watu wa Asia, ukitoa chaguo jipya la matibabu kwa wagonjwa wa watoto na vijana wa Kichina walio na R/R B-ALL.
Kwa sasa, kuna majaribio mengine mengi ya kimatibabu ya CAR-T nchini China, na wanatafuta wagonjwa. Kwa mashauriano kuhusu dawa na teknolojia mpya, unaweza kuwasiliana na Idara ya Kimataifa ya Hospitali ya Oncology ya Mkoa wa Kusini ya Beijing.
Nambari ya Simu: 4008803716
Barua pepe：myimmnet@163.com
Marejeleo
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Muda wa chapisho: Novemba-22-2024